Optogenetik ile Tedavilerde Yeni Dönem-2


Okuma:15

Güncel Optogenetik Çalışmaları

1. AbbVie / RetroSense Therapeutics

 

RST-001 Çalışması

• Faz 1/2

• NCT02556736

• Opsin: Channelrhodopsin-2 (ChR2)

Bu çalışma, retinal ganglion hücrelerini ışığa duyarlı hale getiren ilk klinik girişimlerden biri oldu.

Dezavantajları

• Mavi ışık gereksinimi

• Düşük ışık hassasiyeti

• Potansiyel fototoksisite riski

Bu nedenle sonraki jenerasyon opsinlere geçiş hızlandı.

 

2. GenSight Biologics

GenSight Biologics tarafından geliştirilen GS030 sistemi:

• ChrimsonR opsini

• AAV2.7m8 vektörü

• Işık güçlendirici gözlük

kombinasyonundan oluşmaktadır.

Avantajları

• Daha düşük fototoksisite

• Kırmızı ışık aktivasyonu

• Geliştirilmiş ışık hassasiyeti

 

PIONEER Çalışması

• Faz 1/2

• NCT03326336

• RP hastaları

2025 yılı içinde ara sonuçların paylaşılması beklenmektedir.

 

3. Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics, optogenetikte “ortam ışığında çalışan” yeni nesil opsinler geliştirmektedir.

 

MCO Teknolojisi

Multi-Characteristic Opsin (MCO):

• Geniş spektrumlu ışık duyarlılığı

• Özel gözlük gerektirmeme potansiyeli

• Doğal görmeye daha yakın yaklaşım

 

RESTORE Çalışması

• Faz 2

• NCT04945772

Sonuçlar oldukça dikkat çekicidir:

• Hastaların %88.9’unda anlamlı mobilite artışı

• %94.4’ünde görsel iyileşme

bildirilmiştir.

 

STARLIGHT Çalışması

Stargardt hastalarında yürütülen çalışmada:

• görme keskinliğinde artış,

• retinal sensitivitede iyileşme

elde edilmiştir.

FDA:

• Orphan Drug

• Fast Track

statüsü vermiştir.

 

4. Bionic Sight

Bionic Sight, optogenetiği yapay zekâ benzeri nöral kodlama teknolojileri ile birleştiriyor.

 

BS01 Çalışması

• Faz 1/2

• NCT04278131

Öne Çıkan Bulgular

• 100 kat ışık hassasiyeti artışı

• Hareket algısında iyileşme

• ETDRS’de yaklaşık 5 sıra kazanım

Bu sonuçlar optogenetik alanındaki en dikkat çekici klinik veriler arasında gösterilmektedir.

 

5. Ray Therapeutics

Ray Therapeutics, rodopsin temelli bir yaklaşım geliştirmektedir.

 

ENVISION Çalışması

• NCT06460844

• Faz 1

Hedef hastalıklar:

• RP

• Koroideremi

Şirket ayrıca bipolar hücreleri hedefleyen ikinci jenerasyon programlar üzerinde çalışmaktadır.

 

6. Zhongmou Therapeutics

Zhongmou Therapeutics tarafından yürütülen MOON çalışması:

• Faz 1

• NCT06292650

• RP hastaları

FDA tarafından Orphan Drug Dizaynı almıştır.

 

 

[Kaynaklar 1. Ciulla LM, Ciulla TA. The Optimism of Optogenetics. Ophthalmology Management, 2025; 9 (July 1). 2. Luxturna US prescribing information. https://www.gene.com/download/pdf/luxturna_prescribing.pdf 3. Encelto US prescribing information. www.neurotechpharmaceuticals.com/wp-content/uploads/ENCELTO- PRESCRIBING-INFORMATION.pdf 4. Sahel, JA, Boulanger-Scemama, E., Pagot, C et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nat Med 27, 1223–1229 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01351-4 5. GenSight Biologics Newsletter to shareholders January 2025. www.gensight-biologics.com/wp-content/uploads/2025/01/Gensight_News- letter_20250127_EN.pdf]

 

 

Not: Katkılarından dolayı Dr. Mehmet ÇITIRIK’a teşekkür ederiz.

 

Web sitesindeki bu bilgiyi, sunu ve yayınlarınızda aşağıdaki şekilde kaynak göstererek kullanabilirsiniz.

 

(Çıtırık M, Teke MY. Optogenetik ile Tedavilerde Yeni Dönem-2. http://www.retinaclub.com/ Son Güncellenme Tarihi 01/11/2026).